Un equipo formado por científicos chilenos ha encontrado un azúcar, llamado trehalosa, capaz, en fase experimental, de hacer retroceder el avance de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), ya que enseña a las células a eliminar proteínas anormales.
Borja García de Sola Fernández/EFE
La ELA, una enfermedad neuromuscular que produce parálisis progresiva, se observa principalmente en personas cercanas a los 50 años, con una expectativa de vida alrededor de tres a cinco años y que no tiene cura.
El único tratamiento aprobado es el riluzol, que retrasa los síntomas durante unos tres meses, pero que no alarga la vida de los enfermos.
“Esta patología tiene que ver con la muerte de las neuronas que controlan los movimientos de los músculos, que se llaman las motoneuronas”, señala en una entrevista a Efe Claudio Hetz, director alterno del Instituto de Neurociencia Biomédica de Chile
“Los pacientes en general mueren por distintas complicaciones. Una de las principales es un paro respiratorio porque dejan de controlar el diafragma o porque sufren muchas infecciones y no pueden eliminar las flemas”, agrega.
La investigación, iniciada el año 2007 con el apoyo de entes chilenos como CONICYT (Comisión Nacional de Investigación Científica y Tecnológica) y de la Muscular Dystrophy Association estadounidense, estudia cómo las neuronas responden frente a los daños observados en ELA, enfermedad que padece el físico británico Stephen Hawking.
El chileno señaló que una de las alteraciones principales que han observado en los animales de laboratorio a los que les han introducido el gen mutante del ELA es que “se acumulan proteínas aberrantes, que son altamente tóxicas”.
Con la trehalosa “lo que hacemos es que la célula elimine en forma natural las proteínas anormales, que lo reconozca como material biológico reciclable. La célula toma estos cúmulos proteicos y los empieza a eliminar por un proceso que se denomina autofagia, que significa comerse a sí mismo”, dice el científico.
Hetz aseveró que llegaron hasta este azúcar, que estimula el proceso de autofagia, porque un grupo de científicos en Inglaterra lo encontraron y lo probaron en modelos de la enfermedad de Hungtinton.
A pesar de que todavía queda bastante para que llegue a los humanos, Hetz indica que existen evidencias de que varias investigaciones apuntan en la misma dirección.
“El proceso es muy largo, toma años y años en aplicar a humanos pero han salido otros estudios con otras drogas que promueven el mismo proceso de autofagia y también generan retardo de la enfermedad”, manifiesta el chileno, que también es profesor titular de la Universidad de Chile y profesor adjunto de Harvard.
“La evidencia conjunta de distintos laboratorios en el mundo indica que es un buen blanco terapéutico, tratar de aumentar la capacidad de las neuronas con la eliminación de las proteínas alteradas de la basura”, añade.
Además, señaló que la trehalosa puede emplearse en diferentes patologías pero “experimentalmente en todos los casos” y apuntó que en Reino Unido tienen pensado “hacer un análisis clínico con pacientes de Huntington “.
Solo el 10 % de los casos de esta patología se deben a causas genéticas, mientras que el 90 % son esporádica al producirse sin tener antecedentes familiares.
“Las dos, la esporádica y la familiar, son en términos clínicos y en la progresión equivalentes. Lo que se piensa es que probablemente la causa sea en términos moleculares común”, concluye Hetz. EFE